转自：华润三九

当地时间8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布加速批准dordaviprone（研发代号：ONC201）上市，适应症为“1岁及以上成人和儿童复发性H3K27M突变弥漫性中线脑胶质瘤”，这也是FDA首次批准用于该适应症的药物上市。华润三九拥有ONC201在大中华区（含中国大陆、香港、澳门、台湾）的独家开发、生产及商业化权益，目前正在国内开展Ⅰ/Ⅱ期临床研究。

公开信息显示，脑胶质瘤是最常见的脑部肿瘤。其中H3K27M突变弥漫性中线脑胶质瘤常发生于儿童及青少年，侵袭性高，预后差，由于该肿瘤多发于脑室、脑干和脊髓等“险要”部位且呈浸润性生长，难以通过手术进行完全切除。在ONC201获批前，放疗是唯一认为能够提供短暂获益的标准治疗干预措施，多数患者在确诊后的中位总生存期仅有一年左右。

ONC201是线粒体酪蛋白水解酶ClpP激动剂和多巴胺D2受体拮抗剂，可以透过血脑屏障，为H3K27M突变弥漫性中线脑胶质瘤患者提供了新的治疗方案。

本次ONC201在美国获批，将为该产品在中国的研发带来新的契机，华润三九将积极与监管部门沟通，加速推进ONC201在国内的研发进程。华润三九也将积极利用海南博鳌乐城临床急需药品政策和北京天竺综合保税区的罕见病药品保障先行区等政策，以期推动该药物加速惠及国内患者。